FDA批准基于犹他大学研究的全新HIV预防药物

在犹他大学的一间实验室,许多好奇的生物化学家们开始了对HIV病毒结构的研究,意图揭示该病毒是如何组装成粒子的。

本周,在韦斯利·桑德奎斯特(Wesley Sundquist)的领导下,这项研究取得了又一个里程碑,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种基于桑德奎斯特发现的抗病毒药物用于HIV预防。

这种首创药物被称为利纳卡韦(lenacapavir),在临床试验中显示出可以通过每年只需注射两次来大幅减少HIV的性传播,这一突破希望能够遏制自1980年代以来造成数百万生命丧失的艾滋病流行病。

在桑德奎斯特的犹他实验室基础发现的基础上,加利福尼亚州的吉利德科学公司(Gilead Sciences)研发了利纳卡韦,并以品牌名Yeztugo进行市场推广。FDA的决定使这一药物在美国上市,而美国每年约有31,000例新的HIV感染。

吉利德的首席执行官丹尼尔·奥’Day(Daniel O’Day)在新闻稿中表示:“今天是与HIV斗争数十年来的历史性一天。Yeztugo是我们时代最重要的科学突破之一,提供了一个真正的机会来帮助结束HIV疫情。”

奥’Day补充说:“这种药物每年只需给药两次,并在临床研究中显示出显著的效果,这意味着它有可能改变HIV预防的局面。”

但利纳卡韦的故事始于数十年前桑德奎斯特实验室里的基础研究。桑德奎斯特说,实验室并不是专门为了发现新疗法而进行研究,而是单纯为了了解HIV的分子结构。

他说:“当我们开始这项工作时,我们主要是出于好奇心驱动。”

“推动我们深入研究的两个原因是试图理解病毒是如何制造出圆锥形壳体的—那是病毒中心负责复制的结构。此外,病毒如何利用这个圆锥形壳体进行复制也是我们的关注重点。”

研究人员发现病毒的一个关键组成部分对于变化极其敏感,因此成为药物研发的重要目标。吉利德利用这些见解开发出一种药物,阻断HIV壳体的功能,从而妨碍病毒在细胞内的增殖。

FDA的批准是基于第三期临床试验的数据,数据显示,在2179名接受每年两次注射的参与者中,99.9%保持了HIV阴性。

桑德奎斯特表示:“它的效力超过任何可用药物,但更重要的是,药物具有非常持久的效果。第三期临床试验的结果表明,它可以完全保护人们在六个月内免受传播。”

他还提到:“全球每年仍有130万新的感染,这一药物有潜力改变这一趋势。当然,推进工作需要资金支持和成功的推广,但目前没有理由认为它不会产生重大影响。”

根据世界卫生组织的数据,全球有约4000万人与HIV共存,每年造成约60万人的死亡。

与此同时,本周,桑德奎斯特因其为新药发现所作出的贡献获得了哈佛大学2025年沃伦·阿尔珀特奖(Warren Alpert Prize)。

另外,吉利德的高管托马斯·西哈拉(Tomas Cihlar)和约翰·O·林克(John O. Link)也得到了表彰。今年早些时候,这项发现使桑德奎斯特和西哈拉入选《时代》杂志2025年全球百位最具影响力人物,并被《科学》杂志评选为2024年突破性成就。

然而,在开展实验时,桑德奎斯特和他的实验室同事并未预料到他们的研究将有一天可能攻克艾滋病的难题。

他表示:“我们将自己视为新方法的基础,推动医药发展的探索者。我们被对未知事物的好奇心驱动,这与其他冒险家并没有什么不同。正是推动人们去发现或攀登山峰的动力,也推动了我们去探索分子机器的工作原理。”

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